NR som en lovende terapeutisk kandidat til Alpers' sygdom

Alpers' dIseaseer både en neurodegenerativ lidelse og en metabolisk lidelse, som er tæt forbundet med mitokondriel dysfunktion og mutationer i den katalytiske underenhed af polymerase gamma (POLG) genet. Bemærkelsesværdigt er tilskud af NAD-prækursor, nikotinamid ribosid (NR), har vist sig eksplicit at forbedre mitokondrielle defekter i kortikale organoider hos patienter med Alpers' dIsease.

Alpers’ sygdom er en autosomal recessiv lidelse, som ofte er ledsaget af kortikalt neuronalt tab samt udtømning af mitokondrie-DNA (mtDNA) og kompleks I (CI). Sygdommen forekommer hos ca. 1 ud af 100.000 nyfødte. De fleste personer med Alpers’ sygdom viser ingen symptomer ved fødslen. Diagnosen stilles generelt ved at bestemme POLG-genet. Når patienterne først er debut (normalt mellem første og tredje leveår), kan de præsentere symptomer som progressiv encefalopati, epilepsi, myoklonus og myasthenia gravis. I øjeblikket er der ingen effektiv metode til at helbrede denne sygdom.

Langtidsbehandling med NR afhjælper delvistsde neurodegenerative ændringer observeret i Alpers' kortikale organoider.Specifikt modvirker tilskud af NR effektivt neuronalt tab, gliaberigelse og mitokondrieskader observeret i kortikale organoider hos patienter med Alpers' dIsease.

NR-behandling opvejer nedreguleringen af mitokondrie- og synaptogenese-relaterede veje, samt opregulering afveje forbundet med astrocyt/gliaceller og neuroinflammationer tydeligvis aktiveret i Alpers' kortikale organoider.

Genopfyldning af NR for at øge NAD-niveauet kan redde mitokondriedefekter og neuronalt tab i iPSC-afledt kortikal organoid af Alpers’ med relativt høj sikkerhed og biotilgængelighed, der viser stor pRomise som en tTerapeutisk cModydelseTil dette formål uhåndterlig lidelse.

BONTAC er en af de få leverandører i Kina, der kan lancere masseproduktion af råvarer til NR, med selvejende fabrik og professionelt R&D-team. Indtil nu er der 173 BONTAC-patenter. BONTAC tilbyder one-stop service til skræddersyede produkter. Både malat og chloridsalt former af NR er tilgængelige. Ved snavs fra unik Bonpure syv-trins rensningsteknologi og Bonzyme Whole-enzymatisk metode, Produktindholdet og konverteringsraten kan fastholdes på et højere niveau. Renheden af BONTAC NR kan nå over 97%. Vores produkter er underlagt streng tredjeparts selvinspektion, som er værd at stole på.

Denne artikel er baseret på referencen i det akademiske tidsskrift. De relevante oplysninger er kun til delings- og læringsformål og repræsenterer ikke nogen medicinske rådgivningsformål. Hvis der er nogen overtrædelse, bedes du kontakte forfatteren for sletning. De holdninger, der kommer til udtryk i denne artikel, repræsenterer ikke BONTAC's holdning.

BONTAC kan under ingen omstændigheder holdes ansvarlig eller erstatningspligtig på nogen måde for krav, skader, tab, udgifter, omkostninger eller forpligtelser af nogen art (herunder, men ikke begrænset til, direkte eller indirekte skader for tab af fortjeneste, forretningsafbrydelse eller tab af information), der direkte eller indirekte skyldes din tillid til oplysningerne og materialet på denne hjemmeside.